近日，国家药品监督管理局正式批准国产1类创新药伯瑞替尼肠溶胶囊用于治疗脑胶质母细胞瘤。这是全球首个批准上市的用于治疗脑胶质瘤的小分子靶向药，由北京市神经外科研究所（以下简称“神外所”）与北京鞍石生物科技有限公司（以下简称“鞍石生物”）共同开发。


  搭建“前店后场”


  依托北京天坛医院，神外所始终坚持以临床问题为导向开展研究。中国工程院院士、北京市神经外科研究所所长、北京天坛医院神经外科学中心主任江涛称之为“前店后场”模式，“前店”即病房，“后场”指研究中心。“在‘前店’发现的临床问题，是‘后场’临床科学家研究的起点。”江涛说，“前店后场”模式有利于弥合临床和实验室之间的鸿沟。


  长期以来，在神外所，脑胶质瘤的治疗一直是最重要的临床问题之一。为攻克脑胶质瘤治疗难题，江涛团队潜心收集并分析海量临床样本，历时多年寻找，终于在2014年发现脑胶质瘤恶性进展与复发的关键融合基因PTPRZ1-MET，实现了“从0到1”的突破。江涛团队顺势而为，踏上医学转化之路：开发脑胶质瘤小分子靶向药物。


  广开门路筹经费


  在新药研发赛场，铩羽而归的故事并不少见，江涛团队何以突围？“充足的资金对医学转化至关重要。”江涛说。


  神外所围绕国家重大战略需求和重大科学前沿，每年评选一批重大项目给予经费支持，因此，“脑胶质瘤靶向药开发得到了充足的资金支持。”


  项目经费方面，江涛团队先后得到科技部、国家自然科学基金委等的支持。利用财政资金和项目经费，研发团队采购先进设备、搭建研发平台、招纳青年才俊……脑胶质瘤靶向药物研发逐渐步入正轨。在推动转化迈入快车道的过程中，社会资金起到重要作用。2013年，鞍石生物躬身入局，参与研发脑胶质瘤靶向药。而随着鞍石生物持续加码投入，团队平稳跨越临床试验的“死亡之谷”，跑出转化“加速度”。


  2015年伯瑞替尼获临床批件，2018年伯瑞替尼脑胶质瘤Ⅱ/Ⅲ期关键性注册临床试验启动，2022年伯瑞替尼获得FDA孤儿药资格认定，2024年伯瑞替尼正式获批治疗脑胶质母细胞瘤……


  成果转化效应持续显现：2016年至今，神外所获得专利授权135项，完成科技成果转化19项，转化金额4813.218万元；鞍石生物也完成B轮10亿元融资。这是中国转化医学的一次胜利。江涛表示：“伯瑞替尼的成功，证明临床科学家携手创新药企推进转化医学在中国走得通！”