1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序，附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。
因具有多能性，干细胞一直被认为具有修复及替代机体受损细胞和组织的能力。“和药品不同，干细胞是‘活’的。”国家干细胞重大研发专项专家组副组长、解放军总医院老年医学研究所原所长王小宁表示，由于其“活”的特性，导致适用于药物的一系列指标体系需要重建。
“药品获批需要毒理评价、有效性评价等一套完整的评价数据，而如何对干细胞开展毒理评价、安全性评价、药效学评价等，是干细胞治疗发展起来之后，需要攻克的科学问题。”王小宁介绍。
干细胞本身具有异质性，其在不同个体中的有效性较难把握。目前，细胞治疗的有效性预判仍是制约细胞治疗行业发展的问题之一。在王小宁看来，化学药品对哪些适应证有效，可根据分子基团判断，对干细胞药品，也应该可以根据干细胞细化的细胞学特征进行预判。
王小宁建议，当前单细胞组学技术已发展起来，应开展干细胞生物学表征的深入研究，找到干细胞标记物与治疗有效性之间的对应关系。
